Canavan болест

Posted on
Автор: Randy Alexander
Дата На Създаване: 26 Април 2021
Дата На Актуализиране: 16 Ноември 2024
Anonim
Paola Leone a leading researcher of Canavan’s disease talks about Artyom
Видео: Paola Leone a leading researcher of Canavan’s disease talks about Artyom

Съдържание

Болестта на Канаван е фатално състояние, което засяга начина, по който тялото се разгражда и използва аспарагинова киселина.


Причини

Болестта на Канаван се предава (наследява) чрез семейства. Тя е по-често срещана сред еврейското население на Ашкенази, отколкото в общото население.

Липсата на ензим аспартаацилаза води до натрупване на материал, наречен N-ацетиласпартанова киселина в мозъка. Това причинява разпадане на бялото вещество на мозъка.

Симптоми

Симптомите често започват през първата година от живота. Родителите са склонни да го забелязват, когато детето им не достига определени етапи на развитие, включително контрол над главата.

Симптомите включват:

  • Ненормална поза с огънати ръце и прави крака
  • Хранителният материал се влива обратно в носа
  • Проблеми с храненето
  • Увеличаване на размера на главата
  • раздразнителност
  • Лош мускулен тонус, особено на мускулите на врата
  • Липса на контрол на главата, когато бебето е изтеглено от легнало положение в седнало положение
  • Лошо визуално проследяване или слепота
  • Рефлукс с повръщане
  • Припадъци
  • Тежка интелектуална недостатъчност
  • Трудности при преглъщане

Изпити и тестове

Физическият преглед може да покаже:


  • Преувеличени рефлекси
  • Коравина на фугата
  • Загуба на тъкан в зрителния нерв на окото

Тестовете за това условие включват:

  • Химия на кръвта
  • CSF химия
  • Генетични тестове за генни мутации на аспартаацилаза
  • КТ главата
  • МРТ сканиране на главата
  • Химия на урината или кръвта за повишена аспарагинова киселина
  • ДНК анализ

лечение

Няма специфично лечение. Поддържащите грижи са много важни за облекчаване на симптомите на заболяването. Изследват се литиева и генна терапия.

Групи за подкрепа

Следните ресурси могат да предоставят повече информация за болестта на Канаван:

  • Национална организация за редки заболявания - rarediseases.org/rare-diseases/canavan-disease
  • Национална асоциация по тей-саш и съюзнически болести - www.ntsad.org/index.php/the-diseases/canavan

Outlook (Прогноза)

С болестта на Canavan централната нервна система се разпада. Вероятно хората ще станат инвалиди.


Смъртта често настъпва преди 18-месечна възраст. Въпреки това, някои хора живеят, докато не станат тийнейджъри или, в случаи на грижи, млади хора.

Възможни усложнения

Това нарушение не причинява тежки увреждания като:

  • слепота
  • Неспособност за ходене
  • Интелектуално увреждане

Кога да се свържете с медицински специалист

Обадете се на вашия лекар, ако детето Ви има някакви симптоми на болест на Canavan.

Предотвратяване

Генетичното консултиране се препоръчва за хора, които искат да имат деца и имат фамилна анамнеза за болестта на Канаван. Трябва да се обмисли консултиране, ако и двамата родители са от еврейски произход на Ашкенази. За тази група тестовете за ДНК почти винаги могат да разберат дали родителите са носители.

Може да се постави диагноза преди раждането на бебето (пренатална диагноза) чрез тестване на околоплодната течност, течността, която обгражда утробата.

Алтернативни имена

Спонгична дегенерация на мозъка; Дефицит на аспартаацилаза; Болестта на Канаван - ван Богарт

Препратки

Breen М.А., Robertson RL. Образ на мозъка. В: Walters MM, Robertson RL, eds. Педиатрична радиология: реквизитите, 4-то изд. Филаделфия, Пенсилвания: Elsevier; 2017: глава 8.

Елит CM, Volpe JJ. Дегенеративни нарушения на новороденото. В: Volpe JJ, Inder TE, Darras BT, et al, eds. Неврология на новороденото, 6-то изд. Филаделфия, Пенсилвания: Elsevier; 2018: глава 29.

Matalon KM, Matalon RK. Дефекти в метаболизма на аминокиселините: аспарагинова киселина (болест на Canavan). В: Kliegman RM, Stanton BF, St. Geme JW, Schor NF, eds. Нелсън Учебник по педиатрия, 20-то издание. Филаделфия, Пенсилвания: Elsevier; 2016: глава 85.

Vanderver A, Wolf NI. Генетични и метаболитни нарушения на бялото вещество. В: Swaiman KF, Ashwal S, Ferriero DM, et al, eds. Детска неврология на Swaiman: принципи и практика, 6-то изд. Филаделфия, Пенсилвания: Elsevier; 2017: глава 99.

Дата на прегледа 10/26/2017

Актуализиран от: Анна С. Еденс Хърст, доктор по медицина, асистент по медицинска генетика, Университетът в Алабама в Бирмингам, Бирмингам, Албания. Преглед, предоставен от VeriMed Healthcare Network. Също така бяха разгледани от Дейвид Зиве, MD, MHA, медицински директор, Brenda Conaway, редакционен директор и A.D.A.M. Редакционен екип.