Съдържание
Поликистозната бъбречна болест (PKD) е генетично заболяване, характеризиращо се с наличие и прогресивен растеж на кисти в бъбреците. За разлика от така наречените прости кисти, PKD не е доброкачествено заболяване и голяма част от пациентите с PKD са изложени на риск от бъбречна недостатъчност, налагаща диализа или бъбречна трансплантация.Когато пациентът научи за диагнозата си PKD, първият въпрос, който възниква, е дали той е лечим.Преди да разберем какво лечение може да помогне за забавяне на заболяването, е необходимо кратко заобикаляне на ролята на хормон, наречен ADH, или антидиуретичния хормон (известен също като вазопресин).
Ролята на ADH в PKD
ADH помогна на живота да се развие от океаните до сушата, преди еони. Ако не беше ADH, много живи организми нямаше да могат да издържат на суровото дехидратиращо влияние на по-топлата земна повърхност под пламтящо слънце.
Произведен от част от мозъка, наречена "хипоталамус", ADH е хормон, който действа върху бъбреците и го кара да задържа и запазва водата. Точно това прави урината да изглежда тъмна и концентрирана, когато не сте имали достатъчно вода за пиене или сте прекарали ден навън на горещото слънце. Следователно може да повлияе на това колко вода трябва да се отдели и колко трябва да се „рециклира“, за да отговори на нашите нужди (в зависимост от други фактори, включително приема на вода и дори околната температура).
Как ADH се вписва в дискусията за ХБН? Проучванията показват, че ADH е един от основните стимулатори на растежа на кистата (причината за бъбречна недостатъчност) при PKD. С други думи, ако можете по някакъв начин да намалите нивата на ADH или да блокирате действието му върху кистите, може да е възможно да забавите растежа на кистата и неумолимата прогресия на PKD.
Текущи възможности за лечение
Разбирането на ролята на ADH помага за разбирането на наличните възможности за лечение и защо те могат да работят, от увеличения прием на вода до най-модерните лекарства.
- Повишен прием на вода: Колкото и просто да звучи това, питейната вода е ефективен начин за поддържане на нивата на ADH. Нивата на ADH се покачват, когато започнете да се дехидратирате. Това ще задейства реакцията на жаждата, карайки ви да пиете малко вода, което ще доведе до понижени нива на ADH. В този случай идеята е ADH да се поддържа постоянно нисък, като се изпреварва повишаването на ADH. Предполага се, че това може да забави прогресията на PKD. Колко ефективно и смислено е това в реално изражение, все още е спорно.
- Управление на усложненията: При липса на други специфични лечения, които понастоящем са налице, ние сме ограничени до управление на усложненията на ПКД. Те включват високо кръвно налягане, бъбречни инфекции, камъни в бъбреците и необичайни електролити. Високото кръвно налягане се лекува с помощта на специфични лекарства, наречени АСЕ инхибитори или ARB. Повишеният прием на вода може също да помогне за намаляване на риска от две други основни усложнения, свързани с PKD: бъбречни инфекции и камъни в бъбреците.
Бъдещи възможности за лечение
Нашето разбиране за ролята на ADH за влошаването на PKD доведе до обещаващи изследвания, които биха могли да предложат по-конкретни възможности за лечение извън описаните по-горе интервенции за "лейкопласт". Настоящите изследвания са фокусирани върху намирането на лекарства, които биха могли да блокират действието на ADH и следователно да предотвратят увеличаване на кистите (тъй като увеличението на кистата е в основата на бъбречната недостатъчност при пациенти с ПК).
Ето няколко примера:
- Толваптан: Това е лекарство, което първоначално е било одобрено за лечение на ниски нива на натрий и действа чрез блокиране на мястото (наречено V2 рецептор), към което ADH обикновено се свързва в бъбреците (помислете за V2 рецептора като за "ключовата дупка", към който ADH трябва да се прикачи, докато толваптанът е "фалшивият ключ", който, когато присъства, ще предотврати това).
- Добре рекламираното проучване на TEMPO показа потенциално клинично приложение на толваптан при забавяне на спада на бъбречната функция при PKD. Изглежда, че механизмът забавя растежа на обема на бъбреците, което води до по-малко намаляване на бъбречната функция за период от три години. Толваптан обаче все още не е получил благословията на FDA в САЩ за лечение на PKD, отчасти поради опасения относно ефектите му върху черния дроб. Той вече е одобрен за лечение на PKD в някои други части на света).
- Октреотид: Това е дългодействаща синтетична версия на хормон, наречен соматостатин. Проучване през 2005 г. първо съобщава, че шестмесечното лечение със соматостатин може да забави растежа на кистата. Въпреки че знаем, че спадът на бъбречната функция при PKD следва растежа на кистата, проучването спря да каже, че забавянето на растежа на кистата в този случай би се превърнало в клинично значима бъбречна защита.
- След това, през 2013 г. видяхме резултатите от проучването ALADIN, публикувани в Lancet. Това проучване има по-дълъг период на проследяване от предишните проучвания и показва значително по-малък обем на бъбреците при пациенти, лекувани с октреотид при едногодишно проследяване, но не и на три години.
- Предвид данните, с които разполагаме до момента, изглежда, че октреотидът може да има потенциална роля в лечението на ПКД. По някаква причина изглежда, че октреотидът забавя растежа в обема на бъбреците за една година, но ефектите стават незначителни в дългосрочен план. Очевидно са необходими по-всеобхватни проучвания, разглеждащи дългосрочни данни за твърди резултати.
Въпреки че и двата агента са показали обещание досега (в допълнение към други претенденти като mTOR инхибитори и други лекарства в клинични проучвания), цената е основна грижа. При равни други условия октреотидът може да бъде по-евтина алтернатива от толваптан за това, което по същество може да бъде лечение през целия живот. През 2017 г. 30-дневната доставка на (15 mg) хапчета толваптан се оценява на 11 000 до 12 000 щатски долара в САЩ, докато 90 ампера октреотид (инжекции от 100 мкг) струват 300 до 400 долара.
- Дял
- Флип
- електронна поща
- Текст