Сърповидно-клетъчна анемия и хидроксиурея

Posted on
Автор: Roger Morrison
Дата На Създаване: 23 Септември 2021
Дата На Актуализиране: 12 Ноември 2024
Anonim
С генна терапия учени могат да излекуват сърповидно-клетъчна анемия
Видео: С генна терапия учени могат да излекуват сърповидно-клетъчна анемия

Съдържание

В момента при сърповидно-клетъчна анемия най-доброто лекарство, което имаме за предотвратяване на усложнения, се нарича хидроксиурея, понякога съкратено HU. Хидроксиуреята е разработена за първи път като химиотерапевтично лекарство през 60-те години. Първоначално се използва за голямо разнообразие от злокачествени състояния, но вече се използва при сърповидно-клетъчна болест вече повече от 25 години. Hydroxyurea е единственото одобрено от FDA (Food and Drug Administration) лекарство за лечение на сърповидно-клетъчна анемия.

Как действа хидроксиуреята при сърповидно-клетъчна анемия?

При сърповидно-клетъчна анемия хидроксиуреята помага на организма да произвежда повече фетален хемоглобин (Hb F). Това е хемоглобин, открит при новородени бебета. Новородените бебета със сърповидно-клетъчна болест нямат усложнения през първите няколко месеца от живота, тъй като феталният хемоглобин пречи на червените кръвни клетки от сърповидни. Това повишаване на феталния хемоглобин помага да запазите кръвните си кръвни клетки вместо сърповидни. Тези кръгли червени кръвни клетки могат да преминават безпроблемно през кръвоносните съдове.

Ползите от терапията с хидроксиурея

В многобройни проучвания както при деца, така и при възрастни със сърповидно-клетъчна анемия, лечението с хидроксиурея се свързва с по-малко болезнени кризи, по-малко събития с остър гръден синдром (белодробно усложнение), намаляване на необходимостта от трансфузия и намаляване на необходимостта от хоспитализация. Хидроксиуреята също увеличава хемоглобина ви, което ви прави по-малко анемични. Освен това терапията с хидроксиурея се свързва с по-голяма продължителност на живота при възрастни със сърповидно-клетъчна анемия.


Странични ефекти

Въз основа на дозите, използвани при сърповидно-клетъчна анемия, страничните ефекти са сравнително леки. Рядко се наблюдават загуба на коса, рани в устата и повишен риск от инфекция, свързана с химиотерапия. Хидроксиуреята може да намали белите кръвни клетки, хемоглобина и тромбоцитите. Поради този страничен ефект, Вашият лекар ще следи внимателно броя Ви с пълна кръвна картина и брой ретикулоцити. Понякога се наблюдават коремни болки, но това обикновено е слабо и отзвучава без намеса. Друг страничен ефект е потъмняването на ноктите, наречено меланонихия. По принцип повечето пациенти са в състояние да намерят доза хидроксиурея, която могат да понасят с малко странични ефекти.

Какви пациенти трябва да обмислят лечение с хидроксиурея?

Според най-новите насоки за управление на сърповидни клетки от Националния институт за сърце, белия дроб и кръв (част от Националния здравен институт), публикувани през 2014 г., на всички деца с хемоглобин SS и сърпови бета нулева таласемия трябва да се предлага терапия с хидроксиурея за предотвратяване на усложнения след 9-месечна възраст. При възрастни терапията с хидроксиурея трябва да се има предвид при пациенти, които имат 3 или повече болезнени кризи годишно, болка, която пречи на ежедневните дейности, анамнеза за остър гръден синдром или тежка анемия, която пречи на ежедневните дейности.


Хидроксиуреята причинява ли рак?

В исторически план това е огромна загриженост. Пациентите, първоначално лекувани с хидроксиурея, са имали състояния, които повишават риска от злокачествено заболяване (рак), но тъй като те са развили рак, докато са били на терапия с хидроксиурея, това се дължи на лекарството. При сърповидно-клетъчната болест отговорът е отрицателен. Според проучване, публикувано през 2014 г., разглеждащо специално пациенти със сърповидно-клетъчна болест, тези, които са приемали хидроксиурея, не са били изложени на повишен риск от рак в сравнение с тези, които не са приемали хидроксиурея.

Мога ли да приемам хидроксиурея по време на бременност?

По това време не се препоръчва прием на хидроксиурея по време на бременност. Хидроксиуреята е лекарство от клас D, което показва, че изглежда има риск за развитие на плода. Има малък брой случаи, съобщаващи за нормална бременност при жени със сърповидно-клетъчна болест, които са продължили хидроксиурея, но е необходима допълнителна информация.

Мога ли някога да спра да приемам хидроксиурея?

Не, хидроксиуреята не е лек. Той работи само ако го приемете според указанията. Хидроксиуреята е хронично лекарство за хронично заболяване, подобно на лекарствата, които хората с високо кръвно налягане приемат всеки ден.