Кога са готови клинични изпитвания фаза 1?

Posted on
Автор: William Ramirez
Дата На Създаване: 22 Септември 2021
Дата На Актуализиране: 13 Ноември 2024
Anonim
Путину доложили о новом препарате для лечения болезни Бехтерева
Видео: Путину доложили о новом препарате для лечения болезни Бехтерева

Съдържание

Фаза 1 клинично изпитване е първата фаза от три или четири фази на изследователски изследвания за тестване на лечение върху хора. Основната цел на клиничното изпитване е да се определи дали дадено лекарство или процедура са безопасни за човешка употреба. Преди фаза 1 клинични изпитвания, лекарството трябва да се проучи задълбочено върху болестни клетки в лабораторията и / или при лабораторни животни. Ролята на фаза 1 клинични изпитвания при рак обаче се е променила значително през последните години, най-вече благодарение на проекта за човешкия геном (HGP). Завършен през 2003 г., HGP позволи на учените да открият последователността на всички гени, открити при хората, което позволи медицински напредък в диагностиката и лечението на много заболявания, включително рак. Преди HGP клиничните изпитвания за нови експериментални лекарства често бяха усилие „последен ров“, само с малък шанс човек да се възползва. Вместо това, участието в клинично изпитване фаза 1 може да бъде отлична (и единствена) възможност за удължаване на живота.

Освен това, тъй като много лекарства, които се тестват в тези проучвания, са внимателно разработени, за да попречат на специфични цели в прогресията и разпространението на рака, например, те са склонни да бъдат по-малко "рискови", отколкото в миналото. Понастоящем има много хора, оцелели от рак поради съществуването на тези експериментални проучвания.


Имайте предвид, че целта на клиничните изпитвания е да се намерят лечения, които или действат по-добре, или имат по-малко странични ефекти от наличните в момента лекарства. Всички лекарства, използвани за лечение на рак (или някакво състояние), са били тествани веднъж в клинично изпитване. И по време на този изпитателен период единствените хора, които успяха да се възползват от предимствата на тези лечения, бяха онези, които бяха включени в групата за клинично изпитване.

Определение и цел на фаза 1 клинични изпитвания

Трябва да се направят клинични изпитвания фаза 1, за да се види дали е експериментално лекарство или лечениее безопасно. След като лечението е тествано в лабораторията или върху животни (наречено предклинично тестване), то влиза във фаза 1 клинично изпитване, което включва тестване върху хора. Важно е да се отбележи, че предклиничните тестове често са обширни и трябва да се намерят значими и положителни резултати, за да бъде одобрено изпитване при хора.

Характеристики

Фаза 1 клинични проучвания включват само малък брой хора, за да се определи дали дадено лекарство или лечение е безопасно и да се определи най-добрата доза от лекарството и как трябва да се дава (орално или интравенозно). Обикновено се използва ниска доза лекарства и група може да бъде разделена така, че някои хора да получават по-висока доза, а други - по-ниска доза от лекарството.


Въпреки че основната цел на тези проучвания е да се оцени безопасността на лечението, те могат също така да определят, че лечението действа благоприятно срещу рака, ако регистрираните субекти реагират добре на лекарството (като например, ако ракът се стабилизира или намали размера си).

Мониторинг

Тъй като изпитванията от фаза 1 са първите изследвания, които се тестват върху хора и по този начин носят най-голям риск, хората, включени в проучването, обикновено се наблюдават много внимателно от изследователите на изследването. Например, проби от кръв и урина могат да се събират редовно. В допълнение, тези проучвания често се провеждат в големи ракови центрове (като Националните институти по рака, определени центрове), които разполагат с онколози, специализирани в специфични видове рак.

Други фази на клинични изпитвания

Има три фази на клинични изпитвания, които трябва да бъдат завършени, преди дадено лекарство да бъде одобрено от Администрацията по храните и лекарствата (FDA). Ако се появи лечение безопасно в края на фаза 1 клинично изпитване, то може да премине към фаза 2 клинично изпитване, проучване, направено, за да се види дали лечението е ефективно. Ако дадено лекарство или лечение се считат за безопасни при изпитване фаза 1 и за ефективно при изпитване фаза 2, то след това ще влезе в клинично изпитване фаза 3. Фаза 3 клинични проучвания имат много по-големи популации от проучвания и се правят, за да се види дали лечението е не само безопасно и ефективно, но действа по-добре или има по-малко странични ефекти отколкото наличните в момента лечения.


Фаза 1 Клиничните изпитвания са се променили

Клинични изпитвания фаза 1 и какво може да очаквате, ако сте записани в едно, са се променили значително само през последните няколко години.

С напредъка в прецизната медицина, която позволява лечението да отчита индивидуалните генетични различия, вероятно клиничните изпитвания фаза 1 ще продължат да предлагат повече обещания за хората, а не просто проучвания, извършени, за да се види дали дадено лекарство е безопасно.

Целевата терапия на рака, която е насочена към специфични клетъчни аномалии и се различава от стандартната химиотерапия, може да помогне да се промени Вашият В края на краищата, ако можете да възпрепятствате конкретна стъпка, през която ракът трябва да премине, за да се раздели (и по този начин да расте и се разпространява), има разумен шанс ракът, за който е доказано, че зависи от тази стъпка, да реагира.

Насочените лекарства често са по-склонни да задържат рак за известно време, както и лекарствата за имунотерапия, могат да доведат до траен дългосрочен отговор.

Пример: Vitrakvi (ларотректиниб)

Пример за успешно клинично изпитване фаза 1 е това на насочената терапия Vitrakvi (Larotrectinib), която получи одобрение от FDA през 2018 г. Това лекарство действа, като инхибира стъпка в растежа на раковите заболявания, които имат специфична генетична профил, а не върху какъвто и да е рак (изследвани са хора с над 17 вида рак, включително възрастни и деца).

Във фаза 1 клинични изпитвания, довели до одобрение, лекарството се дава на хора с напреднал рак, които или не разполагат с други възможности за лечение, или са напреднали с тези възможности. От участниците в проучването 75% са отговорили на лекарството и много продължават да реагират, когато периодът на изследване приключи след девет месеца. За сравнение, ако хората са били лекувани с химиотерапия (ако това дори е било опция), мнозинството би видяло прогреса на рака им в рамките на шест месеца. Имаше дори няколко души с метастатичен или неоперативен рак, които са имали достатъчно значителна прогресия на тумора, за да може след това да се извърши лечебна операция.

Разглеждане на клинично изпитване фаза 1

Има няколко причини някой да обмисли участие в клинично изпитване фаза 1. Едната е надеждата за подобряване на медицината, която може да помогне на другите със същото заболяване в бъдеще. Другата е надеждата, че ново лекарство или процедура, която все още не е тествана върху хора, ще предложи шанс за оцеляване, когато други лечения са неуспешни. Единственият начин за постигане на напредък в лечението на рака и последващото оцеляване е чрез човешко участие в клинични изпитвания. Въпреки това клиничните изпитвания не са за всеки.

Рискове и ползи

Важно е да вземете предвид всички рискове и ползи от клиничните изпитвания, ако обмисляте да участвате в някое от тези проучвания. Често е полезно да запишете както плюсовете, така и минусите на изследването на лист хартия, за да можете видимо да претеглите възможностите си. Няма правилен или грешен избор, а само изборът, който е най-подходящ за вас.

Други възможности за получаване на експериментални лекарства

В по-голямата си част единственият начин, по който можете да използвате експериментално (изследвано) лекарство, е да участвате в клинично изпитване. Това не винаги е така и някои хора могат да отговарят на условията за състрадателна употреба на наркотици или разширен достъп до лекарства, които все още не са одобрени от FDA. Ако не отговаряте на условията за клинично изпитване, но изпитваното лекарство изглежда обещаващо за вашия конкретен рак, вие може да избере състрадателна употреба на наркотици.

Долна линия

Фаза 1 клинични изпитвания са първите медицински проучвания, при които ново или ново подобрено лекарство се тества при хора. Въпреки че традиционно това предизвиква безпокойство и води до шеги за това да бъдеш „морско свинче“, тези първоначални проучвания могат да се разглеждат по различни начини. От една страна те могат да бъдат рискови. В края на краищата основната цел на тези проучвания е да се определи дали дадено лекарство е безопасно за хората (и също така да се получи представа за най-добрата доза за използване).

И все пак от различен ъгъл ползите могат да надхвърлят рисковете от клинично изпитване фаза 1. Много клинични изпитвания фаза 3 сравняват лекарства, които вече са били разгледани. За пациентите с рак може да се надяваме, че лекарството ще подобри оцеляването, макар и само за няколко месеца. Ново експериментално лекарство (и вероятно нова категория лекарства) може да помогне повече от всичко друго, налично в момента.

  • Дял
  • Флип
  • електронна поща
  • Текст