Амилоидоза

Posted on
Автор: Gregory Harris
Дата На Създаване: 8 Април 2021
Дата На Актуализиране: 15 Може 2024
Anonim
Сателлитный симпозиум «Новая эра в лечении амилоидоза сердца»
Видео: Сателлитный симпозиум «Новая эра в лечении амилоидоза сердца»

Съдържание

Какво е амилоидоза?

Амилоидозата е рядко заболяване, характеризиращо се с натрупване на анормални амилоидни отлагания в тялото. Амилоидните отлагания могат да се натрупват в сърцето, мозъка, бъбреците, далака и други части на тялото. Човек може да има амилоидоза в един или няколко органа.

Какво причинява амилоидоза?

Амилоидозата може да е вторична за различно здравословно състояние или да се развие като основно състояние. Понякога това се дължи на мутация в ген, но друг път причината за амилоидозата остава неизвестна.

Видове амилоидоза

Лека верижна (AL) амилоидоза може да засегне бъбреците, далака, сърцето и други органи.Хората със състояния като множествена миелома или заболяване на костния мозък, наречено макроглобулинемия на Ваденстрьом, са по-склонни да имат AL амилоидоза.

AL започва в плазмените клетки в костния мозък. Плазмените клетки създават антитела както с протеини с тежка, така и с лека верига. Ако плазмените клетки претърпят необичайни промени, те произвеждат излишни протеини от лека верига, които могат да попаднат в кръвния поток. Тези увредени протеинови битове могат да се натрупват в тъканите на тялото и да увредят жизненоважни органи като сърцето.


АА амилоидоза се причинява от фрагменти от амилоид А протеин и засяга бъбреците в около 80 процента от случаите. Това може да усложни хроничните заболявания, характеризиращи се с възпаление, като ревматоиден артрит (RA) или възпалително заболяване на червата (IBS).

Транстиретинова амилоидоза (ATTR) може да се наследи от член на семейството (фамилна амилоидоза). Хората от африкански произход може да са по-склонни да носят гена, който причинява този вид амилоидоза. Транстиретинът е протеин, който е известен още като преалбумин. Произвежда се в черния дроб. Прекомерният нормален (ATTR от див тип) или мутирал транстиретин може да причини амилоидни отлагания.

Съществуват и други форми на амилоидоза, включително APOA1, гелсолин, фибриноген и лизозим.

Симптоми на амилоидоза

Признаците и симптомите на амилоидоза включват:

  • Чувство на много слабост или умора
  • Отслабване без опит
  • Подуване на корема, краката, глезените или стъпалата
  • Изтръпване, болка или изтръпване в ръцете или краката
  • Кожа, която лесно се натъртва
  • Лилави петна (пурпура) или натъртени области на кожата около очите
  • Кървене повече от обикновено след нараняване
  • Увеличен размер на езика
  • Задух

С напредването на амилоидозата отлаганията на амилоид могат да навредят на сърцето, черния дроб, далака, бъбреците, храносмилателния тракт, мозъка или нервите.


Проблемите с бъбреците могат да доведат до твърде много протеини в урината. Ако амилоидните отлагания блокират филтрите в бъбреците, може да получите подуване или дори бъбречна недостатъчност.

Диагностика на амилоидоза

За да види дали имате амилоидоза, Вашият лекар вероятно ще назначи тестове. Тест за урина и кръвен тест могат да бъдат последвани от една или повече образни процедури, за да се разгледат вътрешните органи на тялото ви, като ехокардиограма, ядрен сърдечен тест или ултразвук на черния дроб. Може да се наложи генетичен тест, за да се види дали имате фамилна форма на амилоидоза.

Може да се подложите на биопсия, при която лекарят взема малка проба от вашия костен мозък или друг орган, за да ги изследва под микроскоп.

Лечение на амилоидоза

Целите на лечението с амилоидоза са да забави прогресията, да намали въздействието на симптомите и да удължи живота. Действителната терапия зависи от това коя форма на амилоидоза имате. Вашият лекар може да обсъди:

Химиотерапия : Някои лекарства, използвани за унищожаване на ракови клетки или спиране на растежа им, също могат да спрат растежа на клетките, които произвеждат анормалния протеин при хора с AL амилоидоза.


Трансплантация на костен мозък : Наричана още „трансплантация на стволови клетки“, тази процедура използва здрави стволови клетки от собственото ви тяло. Стволовите клетки се отстраняват от кръвта ви и след това получавате химиотерапия, за да убиете анормалните клетки в костния мозък. След това стволовите клетки се вливат обратно в тялото ви, където пътуват до костния мозък и заместват нездравите клетки, унищожени от химиотерапията. Ако имате AL амилоидоза, Вашият лекар може да обсъди това лечение с Вас.

Лекарства: FDA наскоро одобри множество лекарства за транстиретин амилоидоза. Тези лекарства действат чрез „заглушаване“ на TTR гена или чрез стабилизиране на TTR протеина. В резултат на това по-нататъшната амилоидна плака не трябва да се отлага в органите. Кое лекарство отговаряте на условията ще зависи от вашите симптоми и дали имате наследствена форма на TTR амилоидоза.

Клинично изпитване : Вашият лекар или медицинска сестра може да ви предоставят информация за научни изследвания, които използват доброволци за тестване на нови лекарства и процедури.

Вашият лекар може да продължи да ви тества, за да се увери, че ненормалните нива на протеини в тялото ви са намалели, и да провери функцията на вашите телесни органи.