Съдържание
- Какво е Onpattro?
- Одобрени показания
- Безопасен ли е Onpattro?
- Странични ефекти
- Дозировка
- Противопоказания
Това е и първото лечение, одобрено за пациенти с наследствена транстиретин-медиирана амилоидоза (hATTR), рядко генетично състояние, при което има ненормално натрупване на протеини в органите и тъканите. В някои случаи това води до загуба на чувство в крайниците.
Какво е Onpattro?
Onpattro е вид терапия с РНК интерференция (RNAi). RNAi терапията използва процес, който вече протича в клетките на генетично ниво. Има два основни компонента на гените: дезоксирибонуклеинова киселина (ДНК) и рибонуклеинова киселина (РНК). Повечето хора са запознати с ДНК, която лесно може да бъде разпозната по класическия си вид на двойна верига (двойна спирала).
Съществува обаче и едноверижна РНК, на която изследователите тепърва започват да разбират напълно важността, особено когато става въпрос за заболявания, причинени от генетични дефекти, предадени от семействата.
Одобрени показания
Onpattro е одобрен за употреба само при възрастни пациенти с наследствена транстиретин-медиирана амилоидоза и полиневропатия, които все още са в ранните стадии на увреждане на нервите (I и II). Лекарството не е тествано при пациенти с увреждане на нервите, достатъчно тежко, че да изисква използването на инвалидна количка.
Известно е, че около 50 000 души по целия свят имат hATTR, което може да предизвика множество симптоми в множество системи в тялото. Поради генетична мутация, протеин, произведен от черния дроб, наречен транстиретин (TTR), не си върши работата както трябва.
Хората, които имат hATTR, развиват симптоми, когато TTR се натрупва в тялото им, образувайки клъстери, наречени амилоидни отлагания.
Различни симптоми, които в началото може да изглеждат несвързани, се появяват в различни части на тялото поради натрупването на отлагания. Например, ако TTR се натрупва в стомашно-чревната система, хората развиват диария, запек и гадене. В неврологичната система понякога симптомите изглеждат подобни на тези при инсулт или деменция. Възможни са и сърдечни нарушения, включително потенциално животозастрашаващи аритмии.
Друг набор от симптоми, които засягат много хора с hATTR, се отнася до нервите, които контролират ръцете и краката (периферна нервна система). Когато TTR се натрупва в тези нерви, може да се развие състояние, наречено полиневропатия. Симптомите на полиневропатия (включително слабост и изтръпване) могат да бъдат тежки, изтощителни и в някои случаи животозастрашаващи.
Onpattro е одобрен специално за лечение на полиневропатия при пациенти, които имат hATTR. Лекарството се дава като течност чрез интравенозна линия (IV), вид доставка на лекарство, наречено инфузия. След като попадне в тялото, лекарството отива в черния дроб, където действа върху производството на нефункционални протеини, като го изключва. Когато се произвежда по-малко от протеина, в идеалния случай натрупването на амилоидни отлагания също ще се забави или дори ще спре.
Безопасен ли е Onpattro?
Onpattro работи, като използва малко парче РНК, за да наруши дисфункционалния процес на производство на протеин при хора с hATTR. Когато се въведе в клетката, РНК, доставена от Onpattro, може да "отреже" иРНК, която има инструкциите за производството на протеина. Като заглушават гена, тези инструкции спират да се изпращат.
В клинични изпитвания за лекарството пациентите са получавали по една инфузия на Onpattro на всеки три седмици в продължение на 18 месеца. Пациентите, получили лечение, са забелязали подобрение в симптомите на полиневропатия. Пациентите, които не са получавали лекарства (плацебо доза), не са забелязали подобрение и в някои случаи увреждането на нервите продължава да се влошава.
Странични ефекти
Някои пациенти съобщават за странични ефекти от инфузионната терапия, включително зачервяване, гадене и главоболие. Други лекарства, като стероиди и антихистамини, могат да се дават за намаляване на риска от странични ефекти, свързани с инфузията.
Настинки, инфекции на синусите и заболявания на горните дихателни пътища също са докладвани от някои пациенти, получаващи Onpattro. Повечето нежелани реакции обаче не са сериозни и с времето се подобряват.
Важно е пациентите да знаят, че Onpattro може да понижи нивата на витамин А. Пациентите, които приемат Onpattro, може да се наложи да приемат допълнителен витамин А, за да се избегне дефицит. Признаците за недостиг на витамин А обикновено включват зрителни промени като нощна слепота.
Дозировка
Колко се предписва Onpattro, зависи от теглото на пациента. Повечето възрастни пациенти ще получават приблизително .3 mg / kg телесно тегло чрез инфузия на всеки три седмици. Всяка инфузия отнема около 80 минути. Количеството, честотата и продължителността на инфузиите могат да се променят в зависимост от това как пациентът реагира, ако здравословното му състояние се промени или ако има странични ефекти.
Инфузиите обикновено се извършват в болница или друго медицинско заведение, където персоналът може да подготви лекарството, да го прилага и да наблюдава пациентите по време и след инфузията. На някои пациенти ще бъде разрешено да правят инфузии у дома с помощта, например от посещаваща медицинска сестра, след като са направили няколко успешни инфузии в болницата.
Противопоказания
Няма известни лекарствени противопоказания за Onpattro. Данните от клиничните проучвания не се фокусират конкретно върху потенциалните лекарствени взаимодействия, но изследователите смятат, че е безопасно да се приема Onpattro с повечето други често предписвани лекарства. Пациентите винаги трябва да казват на лекаря си за всички лекарства или добавки, които приемат, дори ако са на борсата.
Необходими са повече изследвания, за да се оцени безопасността на употребата на Onpattro при бременни или кърмещи пациенти. Лекарството е проучено и одобрено за възрастни. Изглежда, че работи както при мъжете, така и при жените. По-голямата част от пациентите в клиничното изпитване са бели мъже. Необходими са повече изследвания, за да се определи дали има някакви разлики в ефективността на лекарството при други популации пациенти.
Всички пациенти в клиничното изпитване са били възрастни и Onpattro е одобрен за употреба само при възрастни пациенти. Употребата на Onpattro не е проучена при деца.
През 2018 г. разходите за лечение на един пациент с Onpattro се оценяват на 450 000 долара годишно.
Alnylam, производителят на Onpattro, и други фармацевтични компании работят върху повече лекарства, използващи RNAi терапия.
Открийте многото начини, по които се използва RNAi терапията