Съдържание
- Какво е лекарство сирак?
- Защо някои лекарства са "лекарства сираци"
- Стимули за увеличаване на развитието на лекарства сираци
- Американската служба за разработване на продукти за сираци
- Законът за лекарствата сираци от САЩ от 1983 г.
- Ефект от Закона за лекарствата сираци в фармацевтичните продукти на САЩ
- Пример за налични лекарства поради Закона за лекарствата сираци
- Международни изследвания и разработки за лекарства сираци
- Комисия по лекарствата сираци
- Регламент относно лекарствените продукти-сираци
Какво е лекарство сирак?
Лекар-сирак е лекарство (фармацевтично), което остава слабо развито поради липсата на компания, която да намери лекарството за печелившо.Често причината, поради която лекарството не е печеливша, е, че има сравнително малко хора, които ще си купят лекарството, когато бъдат преценени спрямо научните изследвания и разработките, необходими за производството на лекарството. С прости думи, лекарствата сираци са тези, от които компаниите не очакват да печелят много пари и вместо това насочват усилията си към лекарства, които ще донесат пари.
Защо някои лекарства са "лекарства сираци"
Фармацевтичните (лекарствените) и биотехнологичните компании непрекъснато изследват и разработват нови лекарства за лечение на медицински състояния, а новите лекарства често излизат на пазара. Хората, които страдат от редки заболявания или разстройства, от друга страна, не виждат едно и също внимание за изследване на наркотици за своите заболявания. Това е така, защото броят им е малък и затова потенциалният пазар за нови лекарства за лечение на тези редки заболявания (често наричани „лекарства сираци“) също е малък.
Рядко заболяване се среща при по-малко от 200 000 индивида в САЩ или по-малко от 5 на 10 000 индивида в Европейския съюз. По този начин правителствените регулаторни агенции в Съединените щати и Европейския съюз са предприели стъпки за намаляване на това различие в разработването на лекарства
Стимули за увеличаване на развитието на лекарства сираци
Признавайки, че в САЩ не са разработени адекватни лекарства за редки заболявания и че фармацевтичните компании действително ще понесат финансова загуба при разработването на лекарства за редки състояния, Американският конгрес прие Закона за лекарствата сираци през 1983 г.
Американската служба за разработване на продукти за сираци
Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е отговорна за осигуряването на безопасността и ефективността на лекарствата на пазара в Съединените щати. FDA създаде Службата за разработване на продукти за сираци (OOPD), за да помогне при разработването на лекарства сираци (и други медицински продукти за редки заболявания), включително да предложи безвъзмездни средства за научни изследвания.
Лекарствата-сираци, както и другите лекарства, все още трябва да бъдат намерени в безопасност и ефективност чрез изследвания и клинични изпитвания, преди FDA да ги одобри за пускане на пазара.
Законът за лекарствата сираци от САЩ от 1983 г.
Законът за лекарствата сираци предлага стимули за стимулиране на компаниите да разработват лекарства (и други медицински продукти) за малките пазари на лица с редки заболявания (в САЩ 47% от редките заболявания засягат по-малко от 25 000 души). Тези стимули включват:
- Федерални данъчни кредити за направеното изследване (до 50 процента от разходите) за разработване на лекарство-сирак.
- Гарантиран 7-годишен монопол върху продажбите на лекарства за първата компания, получила одобрение от FDA за дадено лекарство. Това се отнася само за одобрената употреба на лекарството. Друго заявление за различна употреба също може да бъде одобрено от FDA и компанията ще има изключителни права за пускане на пазара на лекарството и за тази употреба.
- Откази от такси за кандидатстване за одобрение на лекарства и годишни такси за продукти на FDA.
Преди приемането на Закона за лекарствата сираци имаше малко лекарства сираци за лечение на редки заболявания. След приемането на закона повече от 200 лекарства-сираци са одобрени от FDA за пускане на пазара в САЩ.
Ефект от Закона за лекарствата сираци в фармацевтичните продукти на САЩ
От създаването на Закона за лекарствата сираци през 1983 г. той е отговорен за разработването на много лекарства. Към 2012 г. има най-малко 378 лекарства, които са одобрени чрез този процес и броят им продължава да се увеличава.
Пример за налични лекарства поради Закона за лекарствата сираци
Сред одобрените лекарства са тези като:
- Адренокортикотропен хормон (ACTH) за лечение на детски спазми
- Тетрабеназин за лечение на хорея, която се среща при хора с болест на Хънтингтън
- Ензимна заместителна терапия за тези с нарушение на съхранението на гликоген, болест на Помпе
Международни изследвания и разработки за лекарства сираци
Подобно на Конгреса на САЩ, правителството на Европейския съюз (ЕС) призна необходимостта от увеличаване на изследванията и разработването на лекарства сираци.
Комисия по лекарствата сираци
Създадена през 1995 г., Европейската агенция по лекарствата (EMEA) отговаря за осигуряването на безопасността и ефикасността на лекарствата на пазара в ЕС. Той обединява научните ресурси на 25-те държави-членки на ЕС. През 2000 г. беше създаден Комитет по лекарствата сираци (COMP), който да наблюдава развитието на лекарства сираци в ЕС.
Регламент относно лекарствените продукти-сираци
Регламентът за лекарствата сираци, приет от Европейския съвет, предвижда стимули за разработването на лекарства сираци (и други медицински продукти за редки заболявания) в ЕС, включително:
- Откази от такси, свързани с процеса на одобрение на пазара.
- Гарантиран 10-годишен монопол върху продажбите на лекарства за първата компания, получила одобрение от EMEA за пускане на пазара. Това се отнася само за одобрената употреба на лекарството.
- Разрешение на Общността за пускане на пазара - централизирана процедура за разрешаване на търговията, която обхваща всички държави-членки на ЕС.
- Помощ за протокол, което означава предоставяне на научни съвети на фармацевтичните компании за различните тестове и клинични изпитвания, необходими за разработваното лекарство.
Регламентът за лекарствените продукти сираци оказа същия благоприятен ефект в ЕС, както Закона за лекарствата сираци в САЩ, значително увеличавайки развитието и предлагането на пазара на лекарства сираци за редки заболявания.
Долен ред на Закона за лекарствата сираци
По това време има много противоречия относно Закона за лекарствата сираци, с необходимостта от лечение на редки заболявания от едната страна на скалата и въпроси за устойчивостта от другата. За щастие тези действия както в Съединените щати, така и в Европа повишиха осведомеността за многото редки болести, които, когато се съберат, не са толкова необичайни.
- Дял
- Флип
- електронна поща
- Текст