Съдържание
Единствената лечебна терапия за първична миелофиброза (PMF) е трансплантация на стволови клетки, но тази терапия се препоръчва само за пациенти с висок и среден риск. Дори в тази група възрастта и други медицински състояния могат значително да увеличат рисковете, свързани с трансплантацията, което я прави по-малко от идеалната терапия. Освен това не всички хора с ПМФ с висок и среден риск ще имат подходящ донор на трансплантирани стволови клетки (съпоставен брат или сестра на несвързан донор). Препоръчително е хората с нискорисков ПМФ да получат лечение, насочено към намаляване на симптомите, свързани с болестта.Може би Вашият лекар е посъветвал, че трансплантацията не е най-добрият вариант за Вас, или не може да се определи подходящ донор, или не сте толерирали други терапии от първа линия за ПМФ. Естествено, следващият ви въпрос може да бъде - какви други възможности за лечение са на разположение? За щастие има много текущи проучвания, които се опитват да намерят допълнителни възможности за лечение. Ще прегледаме накратко някои от тези лекарства.
Инхибитори на JAK2
Руксолитиниб, инхибитор на JAK2, е първата таргетна терапия, идентифицирана за ПМФ. Мутациите в гена JAK2 са свързани с развитието на PMF.
Руксолитиниб е подходяща терапия за хора с тези мутации, които не могат да се подложат на трансплантация на стволови клетки. За щастие се оказа полезно дори при хора без мутации на JAK2. Има текущи изследвания, които се стремят да разработят подобни лекарства (други инхибитори на JAK2), които биха могли да се използват при лечението на ПМФ, както и при комбиниране на руксолитиниб с други лекарства.
Момелотиниб е друг инхибитор на JAK2, който се изследва за лечение на ПМФ. Ранните проучвания отбелязват, че 45% от хората, които са получавали момелотиниб, са намалели в размера на далака. Около половината от изследваните хора са имали подобрение в анемията си и повече от 50 процента са успели да спрат трансфузионната терапия. Тромбоцитопения (нисък брой тромбоцити) може да се развие и може да ограничи ефективността. Момелотиниб ще бъде сравнен с руксолитиниб във фаза 3 проучвания, за да се определи неговата роля в лечението на ПМФ.
Имуномодулиращи лекарства
Помалидомидът е имуномодулиращо лекарство (лекарства, които променят имунната система). Свързан е с талидомид и леналидомид. По принцип тези лекарства се дават с преднизон (стероидно лекарство).
Талидомид и леналидомид вече са проучени като възможности за лечение при ПМФ. Въпреки че и двамата показват полза, употребата им често е ограничена от странични ефекти. Помалидомидът е разработен като по-малко токсичен вариант. Някои пациенти имат подобрение на анемията, но не се наблюдава ефект върху размера на далака. Предвид тази ограничена полза, има текущи проучвания, насочени към комбиниране на полмалидомид с други агенти като руксолитиниб за лечение на ПМФ.
Епигенетични лекарства
Епигенетичните лекарства са лекарства, които влияят върху експресията на определени гени, вместо да ги променят физически. Един клас от тези лекарства са хипометилиращи агенти, които включват азацитидин и децитабин. Понастоящем тези лекарства се използват за лечение на миелодиспластичен синдром. Проучванията за ролята на азацитидин и децитабин са в ранни фази. Другите лекарства са инхибитори на хистонова деацетлаза (HDAC) като гивиностат и панобиностат.
Еверолимус
Еверолимус е лекарство, класифицирано като mTOR киназен инхибитор и имуносупресор. Той е одобрен от FDA (Food and Drug Administration) за лечение на няколко ракови заболявания (рак на гърдата, бъбречно-клетъчен карцином, невроендокринни тумори и др.) И за предотвратяване на отхвърляне на органи при хора, получили трансплантация на органи (черен дроб или бъбрек). Еверолимус се приема през устата. Ранните проучвания показват, че може да намали симптомите, размера на далака, анемията, броя на тромбоцитите и броя на белите кръвни клетки.
Иметелстат
Иметелстат е проучен при няколко ракови заболявания и миелофиброза. В ранни проучвания е предизвикал ремисия (починали признаци и симптоми на ПМХ) при някои хора с ПМФ със среден или висок риск.
Ако не отговорите на лечение от първа линия, записването в клинично изпитване може да ви даде достъп до нови терапии. В момента има повече от 20 клинични проучвания, оценяващи възможностите за лечение на хора с миелофиброза. Можете да обсъдите тази опция с Вашия лекар.