Пробиви в дегенерацията на макулата

Съдържание

• Видове AMD
• Фази на клинично изпитване
• Нововъзникващо лечение за мокра AMD
• Нововъзникващо лечение за сухо AMD
• Дума от Verywell

Възрастовата дегенерация на макулата (AMD) е най-честата причина за слепота в Съединените щати. Състоянието може да се прояви в две форми, включително мокро AMD и сухо AMD. Понастоящем няма лечение за ВМД и няма лечение за сухата форма на заболяването (освен превантивни мерки).

Учените работят усилено, за да намерят нови решения под формата на пробиви в дегенерацията на макулата, нововъзникващи лечения и нови изследвания, които могат да помогнат на хората с AMD да запазят зрението си възможно най-дълго.

Видове AMD

Сухият AMD и мокрият AMD имат различни характеристики.

Суха AMD

Сухата AMD е най-честата форма на заболяването; тя включва наличието на много малки жълти отлагания, наречени друзи, които лекарите могат да открият чрез извършване на очен преглед.

Drusen присъстват като нормална част от стареенето; но в AMD тези депозити започват да растат (по размер и / или брой). Това увеличение на друзи може да започне процеса на влошаване на макулата (овална жълтеникава област близо до центъра на ретината).

Макулата е отговорна за ясното, праволинейно зрение). Ретината е слой от светлочувствителни клетки, които подтикват нервните импулси, които се изпращат към зрителния нерв, след което преминават към мозъка, където се образуват образи.

С напредването на сухото AMD друзите започват да растат и / или увеличават броя си и централното зрение може бавно да намалее поради влошаване на макулата.

Какво да очаквате, ако имате суха макулна дегенерация

Мокро AMD

Сухата AMD може да прогресира до мокра форма на заболяването. Влажната AMD включва анормални кръвоносни съдове, които започват да се развиват под ретината. Мократа AMD често прогресира много бързо и може да накара човек да изпита загуба на зрение поради оток или кръвоизлив на тези незрели кръвоносни съдове, което води до бързо увреждане на макулата.

Какво да знаете за мократа дегенерация на макулата

Фази на клинично изпитване

За да разберете точно къде стои потенциалното ново лечение или лекарство, по отношение на вероятността да стане достъпно за потребителя, е важно да разберете малко за медицинските изследвания.

Ново лекарство или лечение трябва успешно да преминат няколко фази от клинични изпитвания, преди продуктът да може да бъде пуснат на пазара или продаден на обществеността. Има няколко фази на медицински изследвания, които включват:

• Фаза I: Експериментално лечение или медикаменти се тестват върху ограничен брой хора (обикновено между 20 до 80 участници в изследването). Тази начална фаза е насочена към тестване на безопасността на лекарството и идентифициране на потенциални странични ефекти.
• Фаза II: След като лекарството или лечението се считат за потенциално безопасни, те влизат във фаза II тестване с цел продължаване на спазването на нивото на безопасност. Тази фаза включва по-голяма група (обикновено между 100 до 300 участници в изследването).
• Фаза III: След като се установи, че дадено лекарство или лечение са относително безопасни и ефективни, те се тестват отново (при изпитване фаза III), където учените оценяват ефективността и безопасността в сравнение със стандартното лечение. Тази фаза включва много по-голяма група (около 1000 до 3000) от участниците в проучването. След като лекарството или лечението преминат през тази фаза, то отговаря на изискванията за одобрение от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA).
• Фаза IV: След като новото лечение или лекарството получи одобрение от FDA, то се тества още веднъж в проучване фаза IV, насочено към оценка на неговата дългосрочна безопасност и ефективност - при тези, които приемат новото лекарство или се прилагат новото лечение.

Каква е целта на клиничните изпитвания?

Нововъзникващо лечение за мокра AMD

Ако имате свързана с възрастта дегенерация на макулата, може да се радвате да научите, че на хоризонта има някои много обещаващи нови лекарства и терапии.

Според Американската академия по офталмология, само преди 20 години, ако човек развие влажна AMD, предстои загуба на зрение.Но през 2005 г., новаторско ново лечение, наречено анти-VEGF (включително лекарства като Lucentis, Eylea и Avastin ), стана достъпна.

Тези анти-VEGF лекарства работят, за да спрат кръвоносните съдове да растат, като впоследствие контролират изтичането и забавят увреждането на макулата. Според експертите лечението е високоефективно при запазване на централното зрение за хора с мокра AMD.

Какво представляват лекарствата срещу VEGF?

Съкращението VEGF - което означава съдов ендотелен растежен фактор - е протеин, който е важен за растежа и развитието на нови кръвоносни съдове. Когато се инжектират в окото, анти-VEGF лекарства помагат да се спре растежа на тези нови, анормални кръвоносни съдове.

Може би основният недостатък на сегашното лечение на мокри AMD е фактът, че инжекциите (давайки директно в задната част на окото) на лекарства против VEGF трябва да се правят на всеки четири до шест седмици.

Днес има надежда за нови видове анти-VEGF лечения, които няма да се налага да се прилагат толкова често, колкото настоящият режим от четири до шест седмици. Някои експерти казват, че няколко лечения, разработени днес, може дори да излекуват болестта.

Как се лекува свързаната с възрастта дегенерация на макулата

Генна терапия на ретината

Едно обещаващо ново лечение, при мокри AMD, включва ретинална генна терапия, като алтернатива на ежемесечните очни инжекции. Целта на генната терапия е да наеме тялото да създаде свой собствен анти-VEGF чрез вмъкване на безвреден вирус (наречен аденоасоцииран вирус / AAV), носещ анти-VEGF гена в ДНК на човек.

По-конкретно, генната терапия RGX-314 изисква само една инжекция, но тя трябва да се извърши чрез хирургична процедура. Понастоящем това лечение се подготвя за влизане във фаза II на клинични изпитания.

Проучвания върху RGX-314

Сега, когато генната терапия на ретината е одобрена от FDA за други състояния на очите на ретината (различни от AMD), този вид лечение изглежда много обещаващо за хората с AMD. RGX-314 може потенциално да работи за блокиране на VEGF в продължение на години след прилагането му; това от своя страна би спомогнало за инхибиране на развитието на симптомите на мокра AMD, а именно незрелите кръвоносни съдове, които изпускат кръв в ретината.

Във фаза I / II клинично изпитване, включващо 42 души, 9 от 12 участници в проучването са го направили не изискват допълнителни анти-VEGF инжекции в продължение на шест месеца след една инжекция RGX-314. Освен това по време на проучването не са наблюдавани странични ефекти.

ADVM-022

Друг потенциално ефективен тип генна терапия може да се прилага в амбулаторни условия (като лекарския кабинет). Тази терапия се нарича ADVM-022 и също преминава във фаза II клинични изпитвания. Смята се, че и двете терапии (ADVM-022, както и RGX-314) могат да бъдат достъпни за хора с мокра AMD само за три години (приблизително 2023 г.).

Системата за доставка на портове

Системата за доставка на пристанища (PDS) е много малък (по-малък от зърно ориз) апарат, който може да съхранява лекарства против VEGF. PDS се имплантира в окото по време на хирургична процедура; той функционира, като осигурява непрекъснато освобождаване на анти-VEFG лекарството в окото.

Системата за доставка на портове може да позволи на хората с мокра AMD да избягват изобщо инжектирането на очите. Процедурата позволява на хората с мокра AMD да изминат до две години, без да се нуждаят от лечение.

Презареждането на лекарството може да стане чрез посещение на лекарски кабинет. Но процедурата за пълнене на лекарството е малко по-сложна от инжекциите против VEGF, които понастоящем са стандартното лечение за мокри AMD.

Това иновативно лечение вече е във фаза три клинични изпитвания и може да бъде достъпно за потребителска употреба през следващите три години (около 2023 г.).

Проучване на системата за доставка на пристанища Lucentis (Ranibizumab)

Рандомизирано контролирано клинично изпитване от фаза II от 2019 г. (считано за златния етикет на медицинските изследвания), публикувано от Американската офталмологична академия, оценява безопасността и ефективността на системата за доставка на пристанища с анти-VEGF лекарството Lucentis (ранибизумаб) за лечение на AMD в мокро състояние. U

Проучването установи, че PDS се понася добре и че при хора с AMD, свързани с възрастта, PDS води до отговор, сравним с месечните интравитреални (в задната част на окото) инжекции на анти-VEGF (ранибизумаб) лечения.

„Беше установено, че PDS се понася добре с потенциал да намали лечебната тежест [натоварването на здравеопазването, причинено от хронично заболяване] при nAMD [свързано с възрастта AMD], като същевременно запазва зрението“, пишат авторите на изследването. проучването за лечение с ранибизумаб PDS (към 2020 г.) е преминало към проучване на етап III.

Капки за очи

Анти-VEGF капки за очи за мокро AMD е друг нов начин на лечение на AMD, който е в началните етапи на клиничното изпитване, но все още не е бил използван при хора. Лечението е тествано върху животни.

След като медикаментозните капки за очи се считат за достатъчно безопасни за човешка употреба, ще започнат клинични изпитвания.Може да отнеме повече от 10 години (около 2030 г.), за да бъдат анти-VEGF капки за очи за мокро AMD достъпни за потребителите.

Орални таблетки

Хапче против VEGF, което трябва да се приема през устата (през устата), може да бъде достъпно за обществеността през следващите пет години (приблизително 2025 г.). Формата на хапче на лекарството ще позволи на хората с мокра AMD да елиминират или намалят честотата на инжекции против VEGF.

Сега във фаза II на клинични изследователски проучвания, разработчиците на орални лекарства за мокра AMD се опитват да отстранят грешките. Лекарството има много странични ефекти в момента, като гадене, крампи на краката и чернодробни промени.

След като лекарството може да се счита за безопасно и опасните странични ефекти могат да бъдат елиминирани, то може да се вземе предвид за консумация от потребителите.

По-дълготрайни анти-VEGF инжекции

Няколко нови лекарства против VEGF, насочени към намаляване на честотата на инжекции, се разработват от лекарствената индустрия. Те включват лекарства като Abicipar и Sunitinab, които се оценяват на около три до пет години (през 2023 до 2025 г.) преди одобрение за употреба от потребителите.

Друго ново лекарство, Beovu, вече е одобрено за употреба в инжекциите на Beovu в САЩ, може да продължи до три месеца и се казва, че иновативното лекарство е по-ефективно при изсушаване на течност, натрупана в ретината поради мократа AMD.

Комбинирано лечение с лекарства

Новите комбинирани лекарства за AMD включват комбинация от лекарства, които вече са на пазара, за лечение на AMD. Целта е многостранен подход на лечение, насочен към увеличаване на ползата от лекарствата и удължаване на инжекциите.

Една такава комбинация е капка за очи за лечение на глаукома, наречена Cosopt (дорзоламид-тимолол), която се тества в комбинация с инжекции против VEGF. Проучванията показват, че тези две лекарства, когато се прилагат заедно, могат да помогнат за понижаване на течността на ретината по-добре, отколкото само инжекциите против VEGF могат да се постигнат самостоятелно.

Лъчетерапия

Счита се, че лъчетерапията, подобна на вида лечение, често използвано за лечение на рак, помага да се забави растежът на анормални кръвоносни съдове, причинени от мократа AMD. Казва се, че лъчетерапията работи по същия начин, както при лечението на рак. Това се постига чрез унищожаване на бързо растящите клетки.

Но дългосрочната безопасност все още трябва да бъде оценена, преди лъчевата терапия да може да се разглежда като основна възможност за лечение на AMD. Във Великобритания и Швейцария се предлагат два вида лъчетерапия и те скоро ще бъдат тествани в САЩ. Очаква се клиничните изпитвания да започнат в рамките на една година (около 2021 г.).

Нововъзникващо лечение за сухо AMD

По-голямата част от случаите на AMD включват бавно развиващия се тип AMD, наречен сух AMD. Понастоящем, към 2020 г., няма налични възможности за лечение на суха AMD, но някои обещаващи нови терапии са в процес на подготовка.

Терапии със стволови клетки

Терапията със стволови клетки набира скорост за всички видове лечение днес, включително за много форми на рак, както и за сухота на AMD. Целта на терапията със стволови клетки за AMD е, че новите стволови клетки ще могат да заместват клетките на ретината, които са били повредени или унищожени от симптоми на AMD.

Стволовите клетки често се въвеждат в кръвообращението на тялото, чрез интравенозна инфузия. Но изследователите работят върху това как да трансплантират стволовите клетки директно в очите. Една стратегия включва поставяне на стволовите клетки в течна суспензия, която може да се инжектира под ретината.

Въпреки че терапията със стволови клетки за AMD е проучена само в малки клинични проучвания, експертите казват, че този режим на лечение показва големи обещания.Недостатъкът е, че може да отнеме още 10 до 15 години (около 2030 или 2035 г.) за стволови клетки терапията да бъде доказано ефективна и безопасна за потребителите.

Изследване на терапия със стволови клетки за AMD

Малко проучване, включващо хора с мокра AMD, публикувано от New England Journal of Medicine, установи, че използването на собствени стволови клетки на човек за заместване на увредените клетки на ретината води до поддържане на зрителната острота в продължение на една година след процедурата.

Авторите на изследването пишат: „Това изглежда показва, че операцията е помогнала да се спре прогресията на заболяването.“ Въпреки че това проучване не показва, че терапията със стволови клетки е ефективна при суха AMD, много учени са уверени, че предстоящите изследвания върху стволови клетки терапията за сухо AMD ще бъде обещаваща.

Инжекции за сухо AMD

Apl-2 е лекарство, което може да се инжектира интравитреално (директно в задната част на окото), за да спомогне за забавянето на развитието на сухото ВМД, предпазвайки клетките на ретината от унищожаване. Това лечение е във фаза III на изпитване и се очаква да бъде достъпно след около три до пет години (около 2023 до 2025 г.).

Други потенциални нови сухи AMD лечения

На хоризонта има няколко други потенциално ефективни нови начини за лечение на сухото AMD, които включват:

• Орацея: Перорален антибиотик с противовъзпалителни свойства, той може да бъде достъпен за хора в късния стадий на сухо AMD. В момента Oracea е в проучвания фаза III и може да бъде на разположение още през 2021 г.
• Метформин: Установено е, че лекарство, което се дава на хора с диабет, намалява риска от развитие на ВМД. Това може да се дължи на противовъзпалителните свойства на метформин. Метформин е във фаза II изпитване от 2020 г.

Дума от Verywell

Вашият офталмолог (или друг доставчик на здравни грижи) е експертът, когато става въпрос за това кой тип ново лечение на AMD може да е подходящо за вас. Има много фактори, които трябва да се вземат предвид, като вида на AMD, вашите симптоми, както и нивото на прогресия на заболяването и др.

Освен това не съществува нито едно лечение, което да няма недостатъци. Може да се установи, че някои нововъзникващи лечения имат много малко странични ефекти, но критериите за подбор на пациента (критериите, използвани за квалифициране като участник в изследването) могат да бъдат много строги (като например за хирургически имплантируеми лещи на телескоп). Други лечения / лекарства могат да имат странични ефекти.

В крайна сметка е важно да останете отворени за нови възможности, докато работите с вашия здравен екип, за да откриете най-доброто ново лечение за AMD за вас.